リコーバイオサイエンシズ株式会社（旧社名：Elixirgen Scientific Japan）が受託製造した修飾mRNAを使用した研究成果が、国際的に権威ある学術誌「Nature Biotechnology」（2026年1月5日付）に掲載されましたことをお知らせいたします。
概要
東京大学医科学研究所 真下知士教授らの研究グループによる本研究は、遺伝性疾患であるトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の新たな治療法開発を目指し、日本発のゲノム編集技術「CRISPR-Cas3」の有効性と安全性を評価したものです。
従来のCas9とは異なり、Cas3は標的遺伝子に広範囲の欠失を誘発できるため、変異タンパク質の生成をより確実に抑制できる可能性が示されました。
弊社の貢献 ― mRNA受託製造（CDMO）
研究に使用されたCascade-Cas3システムおよびCas9のmRNAは、当社が受託製造いたしました。Cap1構造やN1-メチルシュードウリジンなどの化学修飾を施した高品質な修飾mRNAを提供することで、研究成果に貢献できたことを大変光栄に思います。
※ 論文内では旧社名「Elixirgen Scientific」として記載されておりますが、現在はリコーバイオサイエンシズとしてサービスを提供しております。
掲載論文情報
| タイトル | CRISPR–Cas3-based editing for targeted deletions in a mouse model of transthyretin amyloidosis |
|---|---|
| 責任著者 | 真下知士 教授（東京大学医科学研究所） |
| 掲載誌 | Nature Biotechnology（2026年1月5日） |
| DOI | https://doi.org/10.1038/s41587-025-02949-6 |
本研究の詳細につきましては、東京大学医科学研究所による以下のニュースリリースをご参照ください。
東京大学医科学研究所 ニュースリリース
お問合せ
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リコーバイオサイエンシズ株式会社 受託サービス担当
メール：shonan@biosciences.ricoh.com
